IMIM - Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques IMIM - Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques

Notícies

01/12/2020 - Nota de premsa

Connecta Therapeutics, el CRG i l’IMIM desenvolupen un tractament innovador per a la síndrome X fràgil

El consorci publicoprivat ha obtingut un ajut d’1,97 milions d’euros de l’Agència Estatal d’Innovació

El consorci publicoprivat format per l'empresa biotecnològica  Connecta Therapeutics, el Centre de Regulació Genòmica (CRG) i l'Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques (IMIM) ha rebut un ajut d'1.970.520 euros de l'Agència Estatal d'Innovació per desenvolupar un tractament innovador de la síndrome X fràgil (SFX), la forma més comuna de discapacitat intel·lectual hereditària.

L'ajut prové de la convocatòria "Reptes Col·laboració" 2019 del Programa Estatal d'R+D+I Orientat als Reptes de la Societat en la qual s'han presentat 420 sol·licituds i se'n finançaran 158.

En una primera fase, el grup de Neurobiologia Cel·lular i de Sistemes integrat en el programa de Biologia de Sistemes del CRG i dirigit per la Dra. Mara Dierssen, realitzarà estudis complementaris de farmacologia de la molècula CTH120 de Connecta Therapeutics. La Dra. Dierssen destaca les sinèrgies establertes entre Connecta, el CRG i l'IMIM: "Aquest projecte reuneix un equip multidisciplinari de científics i empresaris amb profund coneixement i experiència en la neurofarmacologia de la discapacitat intel·lectual amb l'objectiu d'aconseguir un avenç científic real i donar resposta als reptes que planteja la societat".

Posteriorment, l'IMIM sota la coordinació del Dr. Rafael de la Torre, director de el Programa de Recerca en Neurociències i líder del grup de Recerca de Farmacologia Integrativa i Neurociència de Sistemes, iniciarà l'assaig clínic de Fase I el qual està previst per a principis de 2022. "La SXF és la primera causa de discapacitat intel·lectual hereditària. Encara que existeixen diferents graus d'afectació, l'impacte del diagnòstic provoca una profunda crisi en la família" comenta el Dr. de la Torre.

Connecta Therapeutics liderarà el projecte com a empresa especialitzada en tractaments per a necessitats mèdiques no resoltes del sistema nerviós central. El Dr. Josep Prous, cofundador i CSO de la biotech, destaca que "CTH120 és un fàrmac first-in-class que permetrà abordar la patologia des d'una estratègia innovadora ja que és capaç de modular la neuroplasticitat dirigint-se a l'origen fisiopatològic de la síndrome X fràgil".

A finals de setembre de 2020, Connecta Therapeutics va tancar una ronda d'inversió d'1,7 milions d'euros liderada per la gestora de capital risc Inveready i en la qual també van participar el CDTI a través del seu programa Innvierte i els cofundadors de la companyia.

D’esquerra a dreta: Dr. Rafael de la Torre, Dr. Josep Prous i Dra. Mara Dierssen.

La síndrome X fràgil

La síndrome X fràgil és un trastorn genètic hereditari lligat al cromosoma X que causa discapacitat intel·lectual i problemes emocionals i socials, de lleus a greus, com hiperactivitat, ansietat, comportaments agressius o autisme. La seva prevalença s'estima entre 1/3.600-4.000 en homes i 1/4.000-6.000 en dones. Es diagnostica en edat neonatal o la infància mitjançant proves sanguínies d'ADN, però no hi ha un tractament específic dirigit a la causa de la patologia, només tractaments que ajuden a pal·liar els símptomes.

El fàrmac CTH120

La SXF es deu a una mutació que comporta la manca de la proteïna FMRP, amb un paper important en la plasticitat i la maduració de les connexions sinàptiques entre neurones, fets que semblen estar relacionats amb la discapacitat intel·lectual i la simptomatologia dels afectats. El fàrmac CTH120 de Connecta Therapeutics ha demostrat en estudis preclínics ser un bon modulador de la neuroplasticitat, a el mateix temps que millora la capacitat cognitiva i restaura manifestacions autistes com els problemes d'interacció social.

...............

Sobre Connecta Therapeutics

Connecta Therapeutics és una empresa biotecnològica que desenvolupa nous tractaments per a necessitats mèdiques no resoltes del sistema nerviós central. En la seva etapa inicial es focalitza en el desenvolupament d'un fàrmac first-in-class per al tractament de la síndrome X fràgil. Fundada a Barcelona el 2019 per Prous Institute for Biomedical Research, Josep Prous, David Prous i Jordi Fàbrega. La seu està ubicada al Parc Científic de Barcelona (PCB).

Sobre el CRG

El Centre de Regulació Genòmica (CRG) és un centre internacional de recerca biomèdica d'excel·lència ubicat a Barcelona. La seva missió és descobrir i promoure el coneixement en benefici de la societat, la salut pública i la prosperitat econòmica. Compta amb més de 400 científics interdisciplinaris enfocats a comprendre la complexitat de la vida, des del genoma fins a les cèl·lules i l'organisme. El CRG forma part del Barcelona Institute of Science and Technology (BIST) i és un centre CERCA de la Generalitat de Catalunya.

Sobre l'IMIM

L'Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques (IMIM) de Barcelona és un centre de recerca en biomedicina i ciències de la salut, organitzat en cinc grans programes: càncer, epidemiologia i salut pública, informàtica biomèdica, neurociències, i processos inflamatoris i cardiovasculars. Format per uns 700 professionals, està entre les deu institucions espanyoles amb més impacte científic en salut. És un centre CERCA de la Generalitat de Catalunya i està acreditat per l'Institut de Salut Carlos III.

Totes les notícies

Contacte

Servei de Comunicació:
Marta Calsina Freixas(ELIMINAR)

Tel:
(+34) 93 316 06 80

Doctor Aiguader, 88
08226 Barcelona

© Institut Hospital del Mar
d'Investigacions Mèdiques
Avís Legal i Política de Privacitat | Política de cookies | Mapa web | Accessibilitat | Adreça / Accessos | Contacte